国际粘多糖日:一群“无药可救”的孩子(1/8)

责编:吴金丹 日期:2013-5-16

国际粘多糖日:一群“无药可救”的孩子

2013年5月9日,北京朝阳双井,罕见病患儿淇淇在家里玩皮球,这个买来才两个月的皮球被多动的淇淇玩得破烂不堪。 5月16日是国际粘多糖日。身材矮小、面容粗陋、骨骼发育不良、智力低下……从婴幼儿消磨到青少年,灯枯油尽。是“粘多糖贮积症”(以下简称粘多糖)的病症表现。这种因缺陷基因引发的病症,慢慢侵蚀心脏、骨骼、关节、神经系统,患者往往在青少年时期死亡。据不完全统计,目前我国至少有上千名“粘多糖”患儿。目前,我国并没有粘多糖的对症之药。国外已生产出粘多糖部分症状类型的特效药,可缓解病情,延续生命。但此药尚未进入中国市场,中国大陆地区患儿注射这种未经药监部门审批的特效药,是违规之举。这种特效药年费用超百万元,有的患儿家庭倾财求药,更多家庭只能默默等待。国外很多国家,粘多糖的治疗已纳入政府医保系统;在我国,粘多糖等多种罕见病尚在医保之外。如何拯救这群无药可救的孩子?

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